【基因编辑治疗时代已来： 三大基因编辑治疗策略】#医趋势[超话]# #基因编辑治疗# #基因编辑# #核酸酶#
近日，基因编辑技术迎来了重要里程碑。Verve Therapeutics 公司宣布，其开发的碱基编辑疗法 VERVE-101 在新西兰获批开展人体临床试验，用于治疗杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH），这也是首个体内碱基编辑的临床试验。目前已有几种类型的基因编辑剂已被用于体内基因编辑治疗，常用的三大基因编辑治疗策略有：核酸酶、碱基编辑以及先到编辑。

前年与非门来上海做二十周年演唱会，在后台听庆哥和蒋凡说三少没能来是因为在国外，当时也没有多想什么，结果去年听说三少走了，这才猛然醒转原来…… 这张“荡失路”乐队的作品集是对三少的一个纪念，听得很感慨。最近才知道原来在与非门玩电子之前，三少组过一个“铁蜘蛛”乐队是玩硬摇滚的，彼时我们对广州歌坛的认识还是港台翻造和甜歌，原来羊城也有铁血一面。据说二十年后三少再组摇滚乐队，是因为被那个大家都知道的乐队节目给撩拨的，仿佛他是预知了一切，要留给自己的生命最后的猛烈燃烧。留下“最好的模样”。大概是因为由The Verve和Richard Ashcroft的制作人Chris Potter参与制作的关系，这张专辑里的Britpop元素尤其让我印象深刻。祈愿三少在真正的乐园里永远开心，也希望“荡失路”剩下的三位继续向前，找到自己的路。

碱基编辑器由三个部分组成：大约 20 个核苷酸的引导 RNA (gRNA)，它在与目标碱基相邻的着陆点结合 DNA；一种修饰的 Cas9 酶，它可以解开和“切割”目标碱基对面链上的 DNA 主链；以及一种碱基编辑脱氨酶，可将靶标从一个碱基转化为另一个碱基。细胞的 DNA 修复机制修复缺口，然后将新碱基与其对应物匹配，完成两条链的编辑。Verve Therapeutics 的 VERVE-101，一种与 Beam合作开发的肝脏靶向PCSK9沉默碱基编辑器Beam 的主要候选药物 BEAM-101 可促进胎儿血红蛋白的产生，用于治疗镰状细胞病和 β-地中海贫血。#科普大作战# #医学科普#